大陸全國政協十二屆五次會議提案組工作人員正抓緊整理分類提案。
（新華社 金良快 攝）

♦採訪／齊中熙

「在大陸，不少罕見病患者及家庭會因病致貧、因病返貧，醫療保障制度亟待完善。」大陸全國政協委員、北京醫學會罕見病分會主任委員丁潔這些年連續提案建議將罕見病納入全大陸醫保目錄。

丁潔說，統計顯示，大陸罕見病患者總數不低於2500萬，但目前大陸有關罕見病的醫保政策卻幾近空白，有關罕見病專項研究以及流行病學資料更是少之又少，更多的是引用世界衛生組織及其它國家的相關資料和定義。中國大陸是人口大國，這些資料並不能真正反映出大陸的罕見病發病特點。加上由於罕見病疾病種類眾多，是臨床跨學科的難題，給診斷和治療帶來很大困難。

丁潔指出，大陸對於罕見病的研究早已起步，目前包括北京、上海、廣東、山東、浙江等地已經設有相關的地方性學會，各類組織機構、支援專案、基金也已經陸續成立。但就罕見病全國整體防治而言，還達不到協同合作、專項研究的要求，需要有一個全國性的學術機構整合諸多資源，多方位研究和探索罕見病相關問題。

「另外，罕見病還存在高昂治療費用問題，醫療保障制度亟待完善。」她說。在治療方面，雖然部分罕見病有相應的治療藥物，但對於患者而言面臨的最大問題還在於「用不起藥」。由於罕見病發病率低，藥品市場需求小，導致藥品研發和生產成本高，治療費用也高。在缺乏相關的報銷醫療制度的保障下，一般家庭的患者都無法自費承擔堅持治療，只能放棄治療，或者因病致貧、因病返貧。

丁潔說，以戈謝病為例，目前大陸浙江、上海、天津、青島等地將其治療藥物納入政府醫療保障範圍，但地方性的醫保制度仍有一定的局限性，衛生部門可借鑒這些地方醫療保障機制，並結合大陸社會保障、衛生資源配置現狀、藥品保障供應體系等實際情況，構建國家層面的罕見病藥物制度和醫療保障體系。